儿童再生障碍性贫血 儿童血液病、恶性肿瘤诊疗规范之
儿童血液病、恶性肿瘤诊疗规范之
为进一步提高儿童血液病、恶性肿瘤诊疗规范化水平，保障医疗质量与安全，国家卫生健康委员会委托国家儿童医学中心组织专家对儿童血液病、恶性肿瘤10余病种的诊疗规范进行了制修订，形成了相关病种诊疗规范。本版将分期节选刊出，供医务人员和广大读者参考。
三 治疗
一 概述
再生障碍性贫血(AA)是一组以骨髓有核细胞增生减低和外周两系或三系(全血)血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病，属于骨髓造血衰竭综合征的一种，其年发病率为0.74/10万，各年龄均可发病，男、女发病率无明显差异。
二 诊断
1. 临床表现 主要表现为贫血、出血、感染等，一般无肝、脾、淋巴结肿大。
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2. 诊断标准
(1)血常规检查：红细胞、粒细胞和血小板减少，至少符合以下3项中的2项：①血红蛋白<100克/升；②血小板<100×109/升；③中性粒细胞绝对值<1.5×109/升(如为两系减少则必须包含血小板减少)。
(2)骨髓穿刺检查：骨髓有核细胞增生程度活跃或减低，骨髓小粒造血细胞减少，非造血细胞(淋巴细胞、网状细胞、 浆细胞、肥大细胞等)比例增高；巨核细胞明显减少或缺如，红系、粒系可明显减少。
(3)骨髓活检：骨髓有核细胞增生减低，巨核细胞减少或缺如，造血组织减少，脂肪和(或)非造血细胞增多，无纤维组织增生，网状纤维染色阴性，无异常细胞浸润。
1. 对症支持治疗
(1)一般措施：避免剧烈活动，防止外伤及出血；避免接触对骨髓造血有损伤作用的药物；注意饮食和口腔卫生；重型患者应予保护性隔离，有条件者应入住层流病房；给予必要的心理护理；可预防性应用抗真菌药物。
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(2)成分血输注：当血红蛋白低于60克/升时，可输注红细胞，需氧量增加(如感染、发热、疼痛等)时可放宽红细胞输注指征。当血小板低于10×109/升时，可预防性输注血小板，存在血小板消耗危险因素者可放宽输注阈值。对出血严重者应积极给予成分血输注，使血红蛋白和血小板达到相对安全的水平。
(3)造血生长因子的应用：对于粒细胞缺乏伴严重感染者可应用粒细胞集落刺激因子。
(4)铁过载的治疗：对于反复输血所致铁过载，当血清铁蛋白>1000克/升时，可考虑祛铁治疗。
(5)疫苗接种：免疫抑制治疗(IST)期间及停药半年内避免接种一切疫苗。停用IST半年后，如免疫功能大部分恢复可接种必要的灭活或减毒疫苗。
2. 造血干细胞移植治疗 造血干细胞移植具有起效快、疗效彻底、远期复发和克隆性疾病转化风险小等优点。移植时机与疾病严重程度、供体来源、HLA相合度密切相关，应严格掌握指征。
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3. IST IST是无合适供者获得性AA的有效治疗方法。目前常用方案包括抗胸腺/淋巴细胞球蛋白(ATG/ALG)和环孢菌素A(CsA)。
4. 刺激骨髓造血
(1)TPO受体激动剂：TPO受体激动剂也称为TPO类似物，可刺激骨髓中的巨核细胞及多能造血干细胞和祖细胞，其中，艾曲波帕联合IST在初治的SAA 患者中也取得了良好疗效，但中国仅批准用于12岁以上的患者。
(2)G-CSF：没有证据表明G-CSF可纠正AA患者的基础造血干细胞缺陷，而且在免疫抑制治疗中加用G-CSF 也并未改善患者的缓解率或生存情况。
(3)雄激素：可以刺激骨髓红系造血，减轻女性患者月经期出血过多，是AA治疗的重要的辅助促造血用药物，与CsA配伍，治疗非重型AA有一定疗效。一般应用司坦唑醇、十一酸睾酮或达那唑，服药期间应定期复查肝功能。
四 疗效判定标准
1. 完全缓解 中性粒细胞绝对值>1.5×109/升，血红蛋白>110克/升，血小板>100×109/升，脱离红细胞及血小板输注，并维持3个月以上。
2. 部分缓解 中性粒细胞绝对值>0.5×109/升，血红蛋白>80可/升，血小板>20×109/升，脱离红细胞及血小板输注，并维持3个月以上。
3. 未缓解 未达到上述标准。
据国家卫生健康委员会官网, 百拇医药
为进一步提高儿童血液病、恶性肿瘤诊疗规范化水平，保障医疗质量与安全，国家卫生健康委员会委托国家儿童医学中心组织专家对儿童血液病、恶性肿瘤10余病种的诊疗规范进行了制修订，形成了相关病种诊疗规范。本版将分期节选刊出，供医务人员和广大读者参考。
三 治疗
一 概述
再生障碍性贫血(AA)是一组以骨髓有核细胞增生减低和外周两系或三系(全血)血细胞减少为特征的骨髓衰竭性疾病，属于骨髓造血衰竭综合征的一种，其年发病率为0.74/10万，各年龄均可发病，男、女发病率无明显差异。
二 诊断
1. 临床表现 主要表现为贫血、出血、感染等，一般无肝、脾、淋巴结肿大。
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2. 诊断标准
(1)血常规检查：红细胞、粒细胞和血小板减少，至少符合以下3项中的2项：①血红蛋白<100克/升；②血小板<100×109/升；③中性粒细胞绝对值<1.5×109/升(如为两系减少则必须包含血小板减少)。
(2)骨髓穿刺检查：骨髓有核细胞增生程度活跃或减低，骨髓小粒造血细胞减少，非造血细胞(淋巴细胞、网状细胞、 浆细胞、肥大细胞等)比例增高；巨核细胞明显减少或缺如，红系、粒系可明显减少。
(3)骨髓活检：骨髓有核细胞增生减低，巨核细胞减少或缺如，造血组织减少，脂肪和(或)非造血细胞增多，无纤维组织增生，网状纤维染色阴性，无异常细胞浸润。
1. 对症支持治疗
(1)一般措施：避免剧烈活动，防止外伤及出血；避免接触对骨髓造血有损伤作用的药物；注意饮食和口腔卫生；重型患者应予保护性隔离，有条件者应入住层流病房；给予必要的心理护理；可预防性应用抗真菌药物。
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(2)成分血输注：当血红蛋白低于60克/升时，可输注红细胞，需氧量增加(如感染、发热、疼痛等)时可放宽红细胞输注指征。当血小板低于10×109/升时，可预防性输注血小板，存在血小板消耗危险因素者可放宽输注阈值。对出血严重者应积极给予成分血输注，使血红蛋白和血小板达到相对安全的水平。
(3)造血生长因子的应用：对于粒细胞缺乏伴严重感染者可应用粒细胞集落刺激因子。
(4)铁过载的治疗：对于反复输血所致铁过载，当血清铁蛋白>1000克/升时，可考虑祛铁治疗。
(5)疫苗接种：免疫抑制治疗(IST)期间及停药半年内避免接种一切疫苗。停用IST半年后，如免疫功能大部分恢复可接种必要的灭活或减毒疫苗。
2. 造血干细胞移植治疗 造血干细胞移植具有起效快、疗效彻底、远期复发和克隆性疾病转化风险小等优点。移植时机与疾病严重程度、供体来源、HLA相合度密切相关，应严格掌握指征。
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3. IST IST是无合适供者获得性AA的有效治疗方法。目前常用方案包括抗胸腺/淋巴细胞球蛋白(ATG/ALG)和环孢菌素A(CsA)。
4. 刺激骨髓造血
(1)TPO受体激动剂：TPO受体激动剂也称为TPO类似物，可刺激骨髓中的巨核细胞及多能造血干细胞和祖细胞，其中，艾曲波帕联合IST在初治的SAA 患者中也取得了良好疗效，但中国仅批准用于12岁以上的患者。
(2)G-CSF：没有证据表明G-CSF可纠正AA患者的基础造血干细胞缺陷，而且在免疫抑制治疗中加用G-CSF 也并未改善患者的缓解率或生存情况。
(3)雄激素：可以刺激骨髓红系造血，减轻女性患者月经期出血过多，是AA治疗的重要的辅助促造血用药物，与CsA配伍，治疗非重型AA有一定疗效。一般应用司坦唑醇、十一酸睾酮或达那唑，服药期间应定期复查肝功能。
四 疗效判定标准
1. 完全缓解 中性粒细胞绝对值>1.5×109/升，血红蛋白>110克/升，血小板>100×109/升，脱离红细胞及血小板输注，并维持3个月以上。
2. 部分缓解 中性粒细胞绝对值>0.5×109/升，血红蛋白>80可/升，血小板>20×109/升，脱离红细胞及血小板输注，并维持3个月以上。
3. 未缓解 未达到上述标准。
据国家卫生健康委员会官网, 百拇医药